干细胞治疗是目前医学界最有潜力的新疗法之一，正不断为多种疾病拓展治疗新方向。
从神经系统疾病到免疫系统疾病，干细胞能修复受损的组织，有时还能延缓甚至改善病情。未来也可用于心脏病、代谢问题和某些癌症的治疗。随着研究持续深入，干细胞正为许多寻求替代治疗方式的人们带来希望，并有潜力推动医学模式的变革。
干细胞潜在可治疗的疾病
急性白血病
急性双表型白血病
急性淋巴细胞白血病 (ALL)
急性骨髓性白血病 (AML)
急性淋巴母细胞白血病
急性未分化白血病
慢性白血病
慢性淋巴细胞白血病 (CLL)
慢性骨髓性白血病 (CML)
幼年型慢性骨髓性白血病 (JCML)
幼年型粒单核细胞白血病 (JMML)
幼年型骨髓性白血病
骨髓增生异常综合征
淀粉样变
慢性骨髓单核细胞白血病 (CMML)
难治性贫血 (RA)
难治性贫血伴原始细胞过多 (RAEB)
难治性贫血伴原始细胞增多转化 (RAEB-T)
难治性贫血伴环状铁粒幼细胞 (RARS)
骨髓增殖性疾病
急性骨髓纤维化
特发性骨髓纤维化
原发性血小板增多症
真性红细胞增多症
淋巴增殖性疾病
霍奇金病
非霍奇金淋巴瘤
前淋巴细胞白血病
遗传代谢病
肾上腺脑白质营养不良
α-甘露糖症
β-葡糖醛酸酶缺乏症 (MPS-VII)
高雪氏病
亨特综合征 (MPS-II)
赫尔勒综合征 (MPS-IH)
克拉伯病
拉米氏综合征 (MPS-VI)
异染性脑白质退化症
莫奎奥综合征 (MPS-IV)
粘脂症II型 (I-细胞病)
粘多糖症 (MPS)
尼曼匹克症
桑菲利波综合征 (MPS-III)
谢伊综合征 (MPS-IS)
斯莱综合征
沃尔曼病
遗传性血小板异常
无巨核细胞症 / 先天性血小板减少症
遗传性红细胞异常
乙型地中海贫血
先天性纯红细胞再生障碍性贫血
纯红细胞再生障碍
镰刀型红细胞病
吞噬细胞功能异常
切地亚克-东氏综合征
慢性肉芽肿病
中性粒细胞肌动蛋白缺陷
网状发育不全
组织细胞疾病
家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症
噬血细胞增多症
组织细胞增生症-X
朗格汉斯细胞组织细胞增生症
先天性 (遗传性) 免疫系统疾病
T细胞、B细胞缺乏型严重复合型免疫缺
T细胞缺乏
B细胞正常型
共济失调-毛细血管扩张症
裸淋巴细胞综合征
常见变异型免疫缺陷病
迪乔治综合征
科斯特曼综合征
白细胞粘附缺陷
欧门综合征
严重复合型免疫缺陷
腺苷脱氨酶缺乏型SCID
威斯科特-奥尔德里奇综合征
X连锁淋巴增殖性疾病
干细胞病变
重型再生不良性贫血
先天性血小板减少
先天性角化不良
范可尼贫血
阵发性夜间血红素尿症
浆细胞病变
多发性骨髓瘤
浆细胞白血病
瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症
其它遗传疾病
软骨毛发发育不全
巴腾病
先天性红血球紫质缺乏症
血小板无力症
莱施-尼汉综合征
骨骼疏松症
戴萨克斯症
新兴治疗
糖尿病
脑瘫
脑损伤
心脏疾病
中风
